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Visualizza Versione Completa : Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia



Kronos The Mad
15-11-17, 20:24
http://www.ansa.it/canale_saluteebenessere/notizie/medicina/2017/11/15/scienziati-americani-provano-a-cambiare-dna-paziente_81bf3247-4460-4adc-b1a2-c3001bd1050b.html


Tentativo di modificare i geni direttamente all'interno del corpo, solo fra tre mesi si conoscerà il risultato


Scienziati americani hanno reso noto di avere provato per la prima volta a modificare i geni di una persona direttamente all'interno del suo corpo per cambiarne il Dna in modo permanente con l'obiettivo di curare una malattia.** *L'esperimento é stato realizzato lunedì ad Oakland (California) su Brian Madeux, un 44/enne affetto da una rara malattia metabolica. Si saprà solo fra 3 mesi se il trattamento é riuscito o meno. La tecnica verrà testata per anche altre malattie, inclusa l'emofilia.

La tecnica usata in California è diversa dalla Crispr, il cosiddetto "taglia e incolla" del Dna introdotto di recente. Su Madeux è stato sperimentato un sistema chiamato "nucleasi delle dita di zinco", forbici molecolari che cercano e tagliano uno specifico pezzo di Dna.

Le istruzioni per intervenire sul Dna sono poste in un virus che viene alterato per non causare infezioni e per portare le informazioni dentro le cellule. Miliardi di copie di questo vengono iniettate in vena. Il virus viaggia fino al fegato, dove le cellule usano le istruzioni per costruire le "dita di zinco" e preparare il gene correttivo. Le dita tagliano il Dna, permettendo al nuovo gene di inserirsi. Questo poi fa sì che la cellula produca l'enzima che manca al paziente.

Solo l'1% delle cellule del fegato devono essere corrette per trattare con successo la malattia, ha detto il capo dell'equipe che cura Madeux, il dottor Paul Harmatz dell'ospedale di Oakland. "Voglio assumermi questo rischio - ha detto il paziente, che viene da Phoenix in Arizona - Spero che aiuterà me e altre persone". La sindrome di Hunter colpisce meno di 10.000 persone al mondo. La maggior parte dei malati muoiono giovani. Chi ne soffre manca di un gene che produce un enzima che scinde alcuni carboidrati. I malati vanno incontro a frequenti raffreddori e otiti, paresi facciali, perdita di udito, problemi cardiaci, respiratori e dell'apparato digerente, patologie alla pelle e agli occhi, problemi alle ossa e alle articolazioni, disturbi al cervello.

Finora è stato modificato in laboratorio il Dna di singole cellule, che sono poi state iniettate nei pazienti. Ma queste tecniche possono essere usate solo per poche malattie, a volte sono di breve durata o non permettono di inserire il gene nel punto voluto. Se questa nuova tecnica funziona, sarà come mandare dentro il corpo un micro-chirurgo che inserisca il gene esattamente dove deve andare.

Ciome
15-11-17, 20:32
se funziona spalanca un portone

Rondella
15-11-17, 21:47
Seguo e con molto interesse

macs
15-11-17, 21:48
Terapia genica in vivo? Avranno fatto i loro calcoli ma cosa succede quando le cellule ingegnerizzate muoiono? Si rifà tutto daccapo ? :asd:

GenghisKhan
15-11-17, 21:48
Bioparco

maxx
15-11-17, 21:53
tutte le serie tv ed i film sugli zombies iniziano così.

macs
15-11-17, 21:58
Comunque una cosa del genere la facevano già per il deficit di adenosina deaminasi, se non sbaglio.Un vettore virale con il gene modificato, poi si accorsero che il virione utilizzato oltre a inserire il gene del plasmide causava modifiche a vari proto oncogeni che aumentavano di moltissimo il rischio del cancro, tutti i bambini trattati praticamente svilupparono cancro :bua: ora si usa un'altro vettore

Rot Teufel
15-11-17, 22:32
Da riuppare tra tre mesi :pippotto:
Se funzionerà... :pippotto:

wesgard
15-11-17, 22:50
Terapia genica in vivo? Avranno fatto i loro calcoli ma cosa succede quando le cellule ingegnerizzate muoiono? Si rifà tutto daccapo ? :asd:

E' una malattia rarissima. Immagino stara' morendo per i fatti suoi. Cmq avranno fatto i test preliminari sugli animali. Poi la nuova versione di crisp e' molto precisa non ci dovrebbero essere problemi. Sara' interessante vedere che succede.

- - - Aggiornato - - -


Comunque una cosa del genere la facevano già per il deficit di adenosina deaminasi, se non sbaglio.Un vettore virale con il gene modificato, poi si accorsero che il virione utilizzato oltre a inserire il gene del plasmide causava modifiche a vari proto oncogeni che aumentavano di moltissimo il rischio del cancro, tutti i bambini trattati praticamente svilupparono cancro :bua: ora si usa un'altro vettore

VAbbe crisp e' su un altro pianeta proprio rispetto ai vettori virali. Ha ppunto superato tutti i problemi di inserzioni di dna nelle regioni non target.

Ciome
15-11-17, 23:02
Terapia genica in vivo? Avranno fatto i loro calcoli ma cosa succede quando le cellule ingegnerizzate muoiono? Si rifà tutto daccapo ? :asd:

in teoria "sono le stesse ma diverse", quindi il ciclo di vita dovrebbe essere il medesimo e vengono riciclate come prima

- - - Aggiornato - - -


E' una malattia rarissima. Immagino stara' morendo per i fatti suoi. Cmq avranno fatto i test preliminari sugli animali. Poi la nuova versione di crisp e' molto precisa non ci dovrebbero essere problemi. Sara' interessante vedere che succede.

c'è scritto che non usano crisp

macs
15-11-17, 23:08
E' una malattia rarissima. Immagino stara' morendo per i fatti suoi. Cmq avranno fatto i test preliminari sugli animali. Poi la nuova versione di crisp e' molto precisa non ci dovrebbero essere problemi. Sara' interessante vedere che succede.

- - - Aggiornato - - -



VAbbe crisp e' su un altro pianeta proprio rispetto ai vettori virali. Ha ppunto superato tutti i problemi di inserzioni di dna nelle regioni non target.

avevo letto anno scorso che crispr aveva vari problemi che riguardavano introduzione di numerose mutazioni casuali nel genoma. Non ho mai approfondito poi, ma era vero e hanno risolto o era una cagata? :uhm:

Don Zauker
15-11-17, 23:31
In B4 Umbrella Corp.

tigerwoods
15-11-17, 23:35
ma queste crisp le fa la san carlo? le trovo al carrefour?

lezard valeth
16-11-17, 08:07
Sono gia pronto.

http://leganerd.com/wp-content/uploads/LEGANERD_034966.jpg

Zhuge
16-11-17, 09:40
Il mio microonde del 1997 aveva già la funzione crisp, GOMBLODDOH!!1!!11!!1!!!!

testudo13
16-11-17, 10:21
https://nerdist.com/wp-content/uploads/2017/09/Cronenberg-world-featured-970x545.jpg

Pavone Allibratore
17-11-17, 07:49
Usano la zinc finger nuclease

koba44
17-11-17, 08:13
Sono gia pronto.

http://leganerd.com/wp-content/uploads/LEGANERD_034966.jpgBello. Va bene anche per i sabbianegri?

manuè
17-11-17, 08:35
Tentativo di modificare i geni direttamente all'interno del corpo, solo fra tre mesi si conoscerà il risultato
in B4

https://vignette.wikia.nocookie.net/fallout/images/b/bc/Centaur.png/revision/latest?cb=20110204015102

Maelström
17-11-17, 13:45
3 mesi.
Bon aggiungetelo al totomorti di gennaio.

ZTL
17-11-17, 14:09
Marò il Crispy McBacon

Valido e non in uso
17-11-17, 14:35
avevo letto anno scorso che crispr aveva vari problemi che riguardavano introduzione di numerose mutazioni casuali nel genoma. Non ho mai approfondito poi, ma era vero e hanno risolto o era una cagata? :uhm:

La ZFN per il gene editing e' come cancellare la lavagna guidando un camion attraverso il muro. Se lo stanno usando probabilmente e' perche' non c'e' tempo per metodi piu' specifici, e il paziente sono gia' fortunati ad averlo con il consenso.

Riguardo gli Off Target Effects, a livello software e' una cazzata predirli (basta la similiarita' di sequenza per le guide CRISPR), ma a livello sperimentale manca solo una Nature Communications di San Gennaro. Per la ricerca, e per il gene editing pre-clinico, fintanto che il fenotipo osservabile non desta sospetti ci si da' una pacca sulla spalla e bon.
Ma per le applicazioni cliniche, gli off target effects sono un palo nel culo che richiedera' DECENNI di sperimentazioni, a partire dal futuro, inevitabile clinical trial.

Esempio (non e' la stessa cosa, ma da' un 'idea dei tempi):

https://i.imgur.com/CidzhD0.jpg

Baddo
17-11-17, 15:33
Terapia genica in vivo? Avranno fatto i loro calcoli ma cosa succede quando le cellule ingegnerizzate muoiono? Si rifà tutto daccapo ? :asd:Mmmmaaaaaaaaa la mitosi cellulare non crea copie di cellule? Non credo che le vadano a modificare una per una... Nel buttano un tot e poi si aspetta che sisostiruiscano... Boh.

Inviato dal mio ASUS_Z00ED utilizzando Tapatalk

macs
17-11-17, 16:02
La ZFN per il gene editing e' come cancellare la lavagna guidando un camion attraverso il muro. Se lo stanno usando probabilmente e' perche' non c'e' tempo per metodi piu' specifici, e il paziente sono gia' fortunati ad averlo con il consenso.

Riguardo gli Off Target Effects, a livello software e' una cazzata predirli (basta la similiarita' di sequenza per le guide CRISPR), ma a livello sperimentale manca solo una Nature Communications di San Gennaro. Per la ricerca, e per il gene editing pre-clinico, fintanto che il fenotipo osservabile non desta sospetti ci si da' una pacca sulla spalla e bon.
Ma per le applicazioni cliniche, gli off target effects sono un palo nel culo che richiedera' DECENNI di sperimentazioni, a partire dal futuro, inevitabile clinical trial.

Esempio (non e' la stessa cosa, ma da' un 'idea dei tempi):

https://i.imgur.com/CidzhD0.jpg

Capito, è un dito in culo tipo quando cerchi di fare approvare un farmaco con sperimentazione pre-clinica,fase clinica e farmacovigilanza, ci vogliono più di 10 anni :bua:

Mmmmaaaaaaaaa la mitosi cellulare non crea copie di cellule? Non credo che le vadano a modificare una per una... Nel buttano un tot e poi si aspetta che sisostiruiscano... Boh.

Inviato dal mio ASUS_Z00ED utilizzando Tapatalk

Sì ma le cellule che si sono specializzate, che sono quelle bersaglio, ormai non si replicano più... le uniche cellule che vanno in mitosi sono le staminali :sisi:

Valido e non in uso
17-11-17, 17:20
Sì ma le cellule che si sono specializzate, che sono quelle bersaglio, ormai non si replicano più... le uniche cellule che vanno in mitosi sono le staminali :sisi:

Stai facendo confusione tra replicazione e differenziamento.
Scilipoti > Di Maio e' replicazione.
Bossi > Salvini e' differenziamento.

macs
17-11-17, 17:43
Veramente da quello che mi ricordo di biologia generale, le cellule ormai differenziate hanno perso gran parte della capacità di replicarsi e quindi andare in mitosi, però potrei ricordarmi male :uhm:

Valido e non in uso
17-11-17, 17:46
Veramente da quello che mi ricordo di biologia generale, le cellule ormai differenziate hanno perso gran parte della capacità di replicarsi e quindi andare in mitosi, però potrei ricordarmi male :uhm:

https://biology.stackexchange.com/questions/15220/rate-of-cell-division-in-humans

macs
17-11-17, 17:53
i tizi nel link contano cellule che derivano tutte da precursori, tipo gli eritrociti derivano tutti dal progenitore mieloide mica da altri eritrociti :asd:

Valido e non in uso
17-11-17, 18:11
i tizi nel link contano cellule che derivano tutte da precursori, tipo gli eritrociti derivano tutti dal progenitore mieloide mica da altri eritrociti :asd:
bene, visto che sei laureato in biologia molecolare posta qualcosa tu invece di cacare il cazzo

macs
17-11-17, 18:19
Vabè direi che il discorso è chiuso

von right
18-11-17, 00:00
Io mi son segnato la data, tra tre mesi vediamo.

Skywolf
18-11-17, 08:13
Marò il Crispy McBacon


:'(


Aridateceli :'(

ND
18-11-17, 09:50
Anche il MAc pita e il 280 grammi: dopo ogni lauto pasto dovevo sguarare come un dio romano, ma ne valeva la pena.
Ah, topic interessante cmq


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von right
25-02-18, 20:46
Aggiornamento a 3 mesi: sembra funzionare, al momento non hanno riscontrato effetti collaterali e preceduto con un secondo paziente.

https://www.japantimes.co.jp/news/2018/02/07/world/science-health-world/second-man-gene-editing-california-therapy-raises-no-safety-flags-far-first-one/

https://www.avvenire.it/attualita/pagine/il-bisturi-del-dna-fa-il-primo-centro-ora-altri-due-pazienti

Kronos The Mad
25-02-18, 21:01
Pazzesco :pippotto:

Evviva! Speriamo bene

Ciome
25-02-18, 21:53
io leggo gli articoli e l'unica cosa tangibile che leggo sul paziente zero è che ha avuto sintomi vari che gli sono passati e il suo fegato non rigetta la cura. in base a cosa abbiano capito che sta guarendo da una rarissima malattia non è dato sapere...cioè, praticamente, han detto che la cura non l'ha ammazzato.

1/Zero
25-02-18, 22:45
io leggo gli articoli e l'unica cosa tangibile che leggo sul paziente zero è che ha avuto sintomi vari che gli sono passati e il suo fegato non rigetta la cura. in base a cosa abbiano capito che sta guarendo da una rarissima malattia non è dato sapere...cioè, praticamente, han detto che la cura non l'ha ammazzato.

confermo, mi sento benissimo

manuè
25-02-18, 22:53
confermo, mi sento benissimo

in B4...

https://vignette.wikia.nocookie.net/fallout/images/1/1a/Failed_FEV_experiment_in_Vault_87.jpg/revision/latest?cb=20120222161036

von right
05-06-18, 07:56
Non trovo nuove notizie...qualcuno ha più fortuna di me?

cartina
05-06-18, 08:02
Non trovo nuove notizie...qualcuno ha più fortuna di me?

eh niente

qualcuno ha dato l'allarme e il laboratorio si è chiuso automaticamente

KymyA
05-06-18, 08:27
Non curerà la malattia ma il paziente ha ora DUE peni. Funzionanti.

Carver
05-06-18, 09:18
io contro gli zombie licantropi prendo il fucile a canne mozze, ve lo dico. secondo è meglio della mitraglietta

David™
05-06-18, 09:36
La terapia sta dando buoni risultati, tant'è che hanno cominciato a curare un ulteriore paziente. I dati reali e certi arriveranno non prima di qualche mese :sisi:

https://nypost.com/2018/02/06/scientists-see-positive-results-from-1st-ever-gene-editing-therapy/

From S9+

Ciome
05-06-18, 09:57
Non curerà la malattia ma il paziente ha ora DUE peni. Funzionanti.

te scherzi ma quello di cui parli esiste

Carver
05-06-18, 10:22
te scherzi ma quello di cui parli esisteDavvero?

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cartina
05-06-18, 10:23
te scherzi ma quello di cui parli esiste

https://static4.fjcdn.com/comments/Oh+rly+ive+never+noticed+that+there+_29c83fdb899bf d3a39e1aae92e30bc7e.jpg

ZTL
05-06-18, 10:25
te scherzi ma quello di cui parli esiste
Padre nostro, che sei nei cieli,
sia santificato il tuo nome,
venga il tuo regno,
sia fatta la tua volontà,
come in cielo così in terra.
Dacci oggi il nostro :ciome: quotidiano,
e rimetti a noi i nostri debiti
come noi li rimettiamo ai nostri debitori,
e non ci indurre in tentazione,
ma liberaci dal male.
Amen.

cartina
05-06-18, 10:34
e niente, io metto in discussione tutti i ruoli sul forum, per me chiunque potrebbe essere un troll, da ceccazzo a bicio


ma di una sola cosa sono certo:


:ciome: è autentico, lui è nato così. :snob:

Sandro Storti
05-06-18, 10:53
Ma Ciome di chi è fake? Arriva da Eurogayvillage?

Carver
05-06-18, 10:54
No su gamesvillage c'ero io e ciome non c'era

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cartina
05-06-18, 11:02
ciome era Andrea_92 su TGM, born and raised in this place - puro sangue TGM

Ciome
05-06-18, 11:03
sono troppo giovane per aver frequentato tutti i covi di pompinari che avete visto voi

edit: come ha detto cartina, lurkavo tgm con il 56k di altri prima ancora che mi montassero la linea a casa

von right
05-06-18, 11:05
Cosa salta fuori su google :rotfl:

KymyA
05-06-18, 11:08
Davvero?

Inviato dal mio SM-A320FL utilizzando Tapatalk

Ti vuoi divertire, eh? buongustaio!

cartina
05-06-18, 11:09
Cosa salta fuori su google :rotfl:

link pls

Ciome
05-06-18, 13:42
ocio che solo perchè quello era il mio nick non è che tutto quello che trovate è roba mia. ho appena googlato e c'è gente che non ho mai visto che lo usa pure come profilo instagram

Carver
05-06-18, 13:46
ocio che solo perchè quello era il mio nick non è che tutto quello che trovate è roba mia. ho appena googlato e c'è gente che non ho mai visto che lo usa pure come profilo instagramQuindi mi dici che non tutti gli Andrea del 92 sono te?

Inviato dal mio SM-A320FL utilizzando Tapatalk

ZTL
05-06-18, 13:47
:ciome: intensifies

cartina
05-06-18, 13:47
:asd:

von right
08-12-18, 12:30
https://www.irishnews.com/magazine/science/2018/09/05/news/early-results-boost-hopes-for-historic-gene-editing-attempt-1425925/

von right
03-03-19, 21:14
https://medicalxpress.com/news/2019-02-scientists-body-gene.html

Ciome
04-03-19, 10:25
https://medicalxpress.com/news/2019-02-scientists-body-gene.html

"vari pazienti hanno mostrato un miglioramento, tuttavia insufficiente, mentre un altro ha avuto un miglioramento maggiore ma il suo sistema immunitario attaccava le nuove cellule". ahia.

è comunque un passo

von right
04-03-19, 14:16
Dove l'hai letto?
Nel mio link non dicono nulla del genere.

Algarde
04-03-19, 14:55
Riassunto?

GenghisKhan
04-03-19, 14:57
Riassunto?
Se prendi il cancro crepi ancora

Algarde
04-03-19, 14:58
n'gulo

Ciome
04-03-19, 15:02
Dove l'hai letto?
Nel mio link non dicono nulla del genere.

"Blood tests detected slightly higher levels of the missing enzyme in a few of the Hunter patients but none of them reached normal levels. One patient had a larger increase but also showed signs that his immune system might be attacking the therapy. He was treated for that and symptoms resolved."

von right
04-03-19, 16:19
Allora devi ripassare l'inglese.

- - - Aggiornato - - -


Riassunto?

Finora tutto bene nel senso che non sta dando particolari problemi ed era la prima preoccupazione.
Per alcune problematiche ci sono risultati migliori che con altre ma sono ancora a dosaggi molto bassi.
Proseguono i test con dosaggi maggiori, la sperimentazione ne ha ancra di strada da fare ma i primi segnali sono incoraggianti.

Ciome
04-03-19, 22:06
Allora devi ripassare l'inglese.

vai, illuminami tu su quel trafiletto

von right
04-09-20, 07:56
Update: In questi anni le tecniche di editing genetico si sono moltiplicate e raffinate ma ancora non abbiamo pazienti guariti :sad:

Pakokasal
04-09-20, 08:07
Ciome is ancora waiting for the illuminazione.

von right
04-09-20, 08:20
Non basterebbe il sole.

KymyA
04-09-20, 08:36
https://i5.walmartimages.com/asr/a7c936ee-a006-4014-ba01-eff71e8dd897_1.81173914a5b7f85c59560a41d89c3797.jp eg

lezard valeth
04-09-20, 09:41
Da riuppare tra tre mesi :pippotto:
Se funzionerà... :pippotto:
Fra tre mesi...
https://www.gulliber.it/wp-content/uploads/2015/11/zombies.jpg

von right
05-12-22, 10:33
Ancora nessun aggiornamento "risolutivo".

Transello
05-12-22, 10:43
tutte le serie tv ed i film sugli zombies iniziano così.
Lì è su paziente morto però

KymyA
05-12-22, 11:58
Potrò finalmente avere il cazzo lungo lungo? si può avere anche il modello di colore nero?
Non mi va di leggere 3 pagine per controllare se avete dato una risposta a questa FONDAMENTALE domanda.
Se non si può fare, mi sembra solo uno spreco di risorse.

NoNickName
05-12-22, 12:06
In B4 iniezione gene della minchia tanta

WhiteMason
05-12-22, 12:17
Zinc fingers, con un nome così, stanno già scrivendo la sceneggiatura

Inviato dal mio KIW-L21 utilizzando Tapatalk

von right
12-12-22, 17:26
Questo è interessante: https://www.open.online/2022/12/11/tumori-nuova-terapia-genica-alyssa-leucemia-speranza/