Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

[von right]

La ricerca continua e a quanto pare dei risultati si ottengono ma resta sempre a livello di sperimentazione...

https://en.wikipedia.org/wiki/Gene_therapy

https://www.whatisbiotechnology.org/.../gene-therapy/

[Pinhead81]

Questo thread va updatato in modo importante la terapia, genica in particolare ma più genericamente antitumorale, sta recentemente facendo dei passi da GIGANTE. Per ora è limitata a tumori molto specifici, nel senso che - per quei tumori la cui origine è una specifica delezione o simile di un singolo gene, gruppo di geni o comunque loco ben definito e individuato - si è riusciti a mettere a punto una terapia iperspecifica che nei primi test ha dato risultati sconvolgenti. Qualcosa l'aveva pubblicata anche Burioni, per ora calma e gesso dato che si parla appunto di casi relativamente limitati nella vastissima pletora delle neoplasie che rimangono prevalentemente multifattoriali, ma intanto delle vite sono state salvate e la tecnologia in tale campo ha avuto un passo avanti importantissimo.

Per dirne una, googlate Dostarlimab o simili per capire di cosa si parla (in questo caso è immunoterapia applicata alla classe ristetta di difetti dMMR, con un'efficacia stratosferica che probabilmente nemmeno i ricercatori si aspettavano).

[von right]

Anche se è altra tecnica è cominciata la sperimentazione su pazienti di un vaccino contro un tipo di tumore al polmone, un vaccino per il trattamento, non la prevenzione.

[MaoMao]

Seguo

[Caern]

Presto avremo davvero un Homelander

[Pinhead81]

Anche se è altra tecnica è cominciata la sperimentazione su pazienti di un vaccino contro un tipo di tumore al polmone, un vaccino per il trattamento, non la prevenzione.

Sì, in quel caso si parla di vaccini a mRNA, quelli che tanto scalpore e passi in avanti hanno fatto con la pandemia. In estrema sintesi, il vaccino consiste di mRNA che quando trascritti portano a una risposta immunitaria specifica contro determinate proteine tipiche delle cellule tumorali del cancro in questione; come deducibile sono quindi terapie sviluppate ad hoc e solo per tumori di categorie ben precise, che hanno però il vantaggio di essere totalmente mirate e quindi - rispetto a chemio, radio, ecc - nemmeno paragonabili in termini di effetti collaterali.

[Zhuge]

usano il CRISP-R?

[Pinhead81]

No, sono due cose totalmente diverse, il CRISP-R serve per il vero e proprio editing genomico; senza entrare troppo nei dettagli (o se volete anche sì) è vera e propria ingegneria genetica, che permette di "editare" (rimuovendo/aggiungendo materiale genetico) in una specifica posizione rispetto a una sequenza target. E' uno strumento con utilizzi potenzialmente sterminati (la tecnica è economica, "semplice", ecc) ma molto delicato da utilizzare soprattutto per i rischi di mutazioni off-target, ancora troppo elevati.

[KymyA]

c'è gente che si AutoCRISPA in casa. Malati mentali.

Cmq stavo leggendo anche di come è andata a finire l'annunciato trapianto di testa (o di corpo...questione relativa) che doveva effettuare un nostro connazionale...il russo storto che aveva accettato nel frattempo ha aperto una azienda di successo nel settore informatico e si è sposato una gran figa e l'ha infarcita pure. ed è storto forte eh! (ci sono speranze anche per VOI gheis pompinars nerd senza ossicini)

[Zhuge]

No, sono due cose totalmente diverse, il CRISP-R serve per il vero e proprio editing genomico; senza entrare troppo nei dettagli (o se volete anche sì) è vera e propria ingegneria genetica, che permette di "editare" (rimuovendo/aggiungendo materiale genetico) in una specifica posizione rispetto a una sequenza target. E' uno strumento con utilizzi potenzialmente sterminati (la tecnica è economica, "semplice", ecc) ma molto delicato da utilizzare soprattutto per i rischi di mutazioni off-target, ancora troppo elevati.

ok grazie Pin

[WhiteMason]

No, sono due cose totalmente diverse, il CRISP-R serve per il vero e proprio editing genomico; senza entrare troppo nei dettagli (o se volete anche sì) è vera e propria ingegneria genetica, che permette di "editare" (rimuovendo/aggiungendo materiale genetico) in una specifica posizione rispetto a una sequenza target. E' uno strumento con utilizzi potenzialmente sterminati (la tecnica è economica, "semplice", ecc) ma molto delicato da utilizzare soprattutto per i rischi di mutazioni off-target, ancora troppo elevati.

Qualche dettaglio in più sul perché delle mutazioni Pin?

Inviato dal mio SM-A528B utilizzando Tapatalk

[Pinhead81]

Qualche dettaglio in più sul perché delle mutazioni Pin?
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Uhm...provo a risponderti.
In generale ci sono vagonate di mutazioni, che non hanno quasi nessun impatto perché a) esistono diversi sistemi di riparazione/rettifica del DNA, basati sulla doppia elica ecc b) se sono su cellule non germinali si limitano a influenzare la relativa espressione genica e poi quelle cellule magari non si riproducono, limitando il danno c) gran parte del DNA è silente e non viene letto / non significa un cazzo d) una mutazione potrebbe non alterare il folding delle proteine che genera e blablablah. Poi ovvio che quando si ha sfiga si può avere una mutazione a livello della linea germinale (malattie genetiche, ecc) oppure non germinale ma con conseguenze nefaste (tutte le neoplasie da mutagenesi).
Il CRISP si basa proprio su aggancio, rottura ed editing del dna quindi de facto è una mutazione; questo implica che potrebbe agganciarsi al sito sbagliato, venire "riparato", agganciarsi al sito giusto ma poi far danni, ecc. Questo riferito all'editing genomico negli esoni, mentre quello negli introni è moooolto più sicuro (ad esempio, malattie come la fibrosi cistica che si generano spesso per errori di splicing - e quindi a livello di introni - sono riparazioni molto più "sicure" da effettuare).

Credo di averti incasinato con altri termini più che chiarito ma comunque è un sistema che per natura effettua mutagenesi e quindi va usato con cautela.

[ryohazuki84]

c'è speranza di avere mutazioni fighe tipo x-men?

[Pinhead81]

Purtroppo è molto più probabile un tumore