Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

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Discussione: Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

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  1. #1
    Kronos The Mad
    Guest

    Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

    http://www.ansa.it/canale_saluteeben...01bd1050b.html


    Tentativo di modificare i geni direttamente all'interno del corpo, solo fra tre mesi si conoscerà il risultato


    Scienziati americani hanno reso noto di avere provato per la prima volta a modificare i geni di una persona direttamente all'interno del suo corpo per cambiarne il Dna in modo permanente con l'obiettivo di curare una malattia.** *L'esperimento é stato realizzato lunedì ad Oakland (California) su Brian Madeux, un 44/enne affetto da una rara malattia metabolica. Si saprà solo fra 3 mesi se il trattamento é riuscito o meno. La tecnica verrà testata per anche altre malattie, inclusa l'emofilia.

    La tecnica usata in California è diversa dalla Crispr, il cosiddetto "taglia e incolla" del Dna introdotto di recente. Su Madeux è stato sperimentato un sistema chiamato "nucleasi delle dita di zinco", forbici molecolari che cercano e tagliano uno specifico pezzo di Dna.

    Le istruzioni per intervenire sul Dna sono poste in un virus che viene alterato per non causare infezioni e per portare le informazioni dentro le cellule. Miliardi di copie di questo vengono iniettate in vena. Il virus viaggia fino al fegato, dove le cellule usano le istruzioni per costruire le "dita di zinco" e preparare il gene correttivo. Le dita tagliano il Dna, permettendo al nuovo gene di inserirsi. Questo poi fa sì che la cellula produca l'enzima che manca al paziente.

    Solo l'1% delle cellule del fegato devono essere corrette per trattare con successo la malattia, ha detto il capo dell'equipe che cura Madeux, il dottor Paul Harmatz dell'ospedale di Oakland. "Voglio assumermi questo rischio - ha detto il paziente, che viene da Phoenix in Arizona - Spero che aiuterà me e altre persone". La sindrome di Hunter colpisce meno di 10.000 persone al mondo. La maggior parte dei malati muoiono giovani. Chi ne soffre manca di un gene che produce un enzima che scinde alcuni carboidrati. I malati vanno incontro a frequenti raffreddori e otiti, paresi facciali, perdita di udito, problemi cardiaci, respiratori e dell'apparato digerente, patologie alla pelle e agli occhi, problemi alle ossa e alle articolazioni, disturbi al cervello.

    Finora è stato modificato in laboratorio il Dna di singole cellule, che sono poi state iniettate nei pazienti. Ma queste tecniche possono essere usate solo per poche malattie, a volte sono di breve durata o non permettono di inserire il gene nel punto voluto. Se questa nuova tecnica funziona, sarà come mandare dentro il corpo un micro-chirurgo che inserisca il gene esattamente dove deve andare.

  2. #2
    Senior Member L'avatar di Ciome
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    Re: Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

    se funziona spalanca un portone
    riassunto topic pirateria domestica:

    Citazione Originariamente Scritto da darkeden82 Visualizza Messaggio
    Tu non lavori nell'it ma per il sociale


    l'apice di svapo:

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    rondella's way:

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  3. #3
    Senior Member L'avatar di Rondella
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    Re: Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

    Seguo e con molto interesse

  4. #4
    macs
    Guest

    Re: Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

    Terapia genica in vivo? Avranno fatto i loro calcoli ma cosa succede quando le cellule ingegnerizzate muoiono? Si rifà tutto daccapo ?

  5. #5
    Mad Scientist for fun L'avatar di wesgard
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    Re: Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

    Citazione Originariamente Scritto da macs Visualizza Messaggio
    Terapia genica in vivo? Avranno fatto i loro calcoli ma cosa succede quando le cellule ingegnerizzate muoiono? Si rifà tutto daccapo ?
    E' una malattia rarissima. Immagino stara' morendo per i fatti suoi. Cmq avranno fatto i test preliminari sugli animali. Poi la nuova versione di crisp e' molto precisa non ci dovrebbero essere problemi. Sara' interessante vedere che succede.

    - - - Aggiornato - - -

    Citazione Originariamente Scritto da macs Visualizza Messaggio
    Comunque una cosa del genere la facevano già per il deficit di adenosina deaminasi, se non sbaglio.Un vettore virale con il gene modificato, poi si accorsero che il virione utilizzato oltre a inserire il gene del plasmide causava modifiche a vari proto oncogeni che aumentavano di moltissimo il rischio del cancro, tutti i bambini trattati praticamente svilupparono cancro ora si usa un'altro vettore
    VAbbe crisp e' su un altro pianeta proprio rispetto ai vettori virali. Ha ppunto superato tutti i problemi di inserzioni di dna nelle regioni non target.

  6. #6
    macs
    Guest

    Re: Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

    Citazione Originariamente Scritto da wesgard Visualizza Messaggio
    E' una malattia rarissima. Immagino stara' morendo per i fatti suoi. Cmq avranno fatto i test preliminari sugli animali. Poi la nuova versione di crisp e' molto precisa non ci dovrebbero essere problemi. Sara' interessante vedere che succede.

    - - - Aggiornato - - -



    VAbbe crisp e' su un altro pianeta proprio rispetto ai vettori virali. Ha ppunto superato tutti i problemi di inserzioni di dna nelle regioni non target.
    avevo letto anno scorso che crispr aveva vari problemi che riguardavano introduzione di numerose mutazioni casuali nel genoma. Non ho mai approfondito poi, ma era vero e hanno risolto o era una cagata?

  7. #7
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    Re: Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

    Citazione Originariamente Scritto da macs Visualizza Messaggio
    avevo letto anno scorso che crispr aveva vari problemi che riguardavano introduzione di numerose mutazioni casuali nel genoma. Non ho mai approfondito poi, ma era vero e hanno risolto o era una cagata?
    La ZFN per il gene editing e' come cancellare la lavagna guidando un camion attraverso il muro. Se lo stanno usando probabilmente e' perche' non c'e' tempo per metodi piu' specifici, e il paziente sono gia' fortunati ad averlo con il consenso.

    Riguardo gli Off Target Effects, a livello software e' una cazzata predirli (basta la similiarita' di sequenza per le guide CRISPR), ma a livello sperimentale manca solo una Nature Communications di San Gennaro. Per la ricerca, e per il gene editing pre-clinico, fintanto che il fenotipo osservabile non desta sospetti ci si da' una pacca sulla spalla e bon.
    Ma per le applicazioni cliniche, gli off target effects sono un palo nel culo che richiedera' DECENNI di sperimentazioni, a partire dal futuro, inevitabile clinical trial.

    Esempio (non e' la stessa cosa, ma da' un 'idea dei tempi):


  8. #8
    Senior Member L'avatar di Ciome
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    Re: Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

    Citazione Originariamente Scritto da macs Visualizza Messaggio
    Terapia genica in vivo? Avranno fatto i loro calcoli ma cosa succede quando le cellule ingegnerizzate muoiono? Si rifà tutto daccapo ?
    in teoria "sono le stesse ma diverse", quindi il ciclo di vita dovrebbe essere il medesimo e vengono riciclate come prima

    - - - Aggiornato - - -

    Citazione Originariamente Scritto da wesgard Visualizza Messaggio
    E' una malattia rarissima. Immagino stara' morendo per i fatti suoi. Cmq avranno fatto i test preliminari sugli animali. Poi la nuova versione di crisp e' molto precisa non ci dovrebbero essere problemi. Sara' interessante vedere che succede.
    c'è scritto che non usano crisp
    riassunto topic pirateria domestica:

    Citazione Originariamente Scritto da darkeden82 Visualizza Messaggio
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  9. #9
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    Re: Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

    Citazione Originariamente Scritto da macs Visualizza Messaggio
    Terapia genica in vivo? Avranno fatto i loro calcoli ma cosa succede quando le cellule ingegnerizzate muoiono? Si rifà tutto daccapo ?
    Mmmmaaaaaaaaa la mitosi cellulare non crea copie di cellule? Non credo che le vadano a modificare una per una... Nel buttano un tot e poi si aspetta che sisostiruiscano... Boh.

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  10. #10
    macs
    Guest

    Re: Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

    Citazione Originariamente Scritto da Valido e non in uso Visualizza Messaggio
    La ZFN per il gene editing e' come cancellare la lavagna guidando un camion attraverso il muro. Se lo stanno usando probabilmente e' perche' non c'e' tempo per metodi piu' specifici, e il paziente sono gia' fortunati ad averlo con il consenso.

    Riguardo gli Off Target Effects, a livello software e' una cazzata predirli (basta la similiarita' di sequenza per le guide CRISPR), ma a livello sperimentale manca solo una Nature Communications di San Gennaro. Per la ricerca, e per il gene editing pre-clinico, fintanto che il fenotipo osservabile non desta sospetti ci si da' una pacca sulla spalla e bon.
    Ma per le applicazioni cliniche, gli off target effects sono un palo nel culo che richiedera' DECENNI di sperimentazioni, a partire dal futuro, inevitabile clinical trial.

    Esempio (non e' la stessa cosa, ma da' un 'idea dei tempi):

    Capito, è un dito in culo tipo quando cerchi di fare approvare un farmaco con sperimentazione pre-clinica,fase clinica e farmacovigilanza, ci vogliono più di 10 anni
    Citazione Originariamente Scritto da Baddo Visualizza Messaggio
    Mmmmaaaaaaaaa la mitosi cellulare non crea copie di cellule? Non credo che le vadano a modificare una per una... Nel buttano un tot e poi si aspetta che sisostiruiscano... Boh.

    Inviato dal mio ASUS_Z00ED utilizzando Tapatalk
    Sì ma le cellule che si sono specializzate, che sono quelle bersaglio, ormai non si replicano più... le uniche cellule che vanno in mitosi sono le staminali

  11. #11
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    Re: Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

    Citazione Originariamente Scritto da macs Visualizza Messaggio
    Sì ma le cellule che si sono specializzate, che sono quelle bersaglio, ormai non si replicano più... le uniche cellule che vanno in mitosi sono le staminali
    Stai facendo confusione tra replicazione e differenziamento.
    Scilipoti > Di Maio e' replicazione.
    Bossi > Salvini e' differenziamento.

  12. #12
    Senior Member L'avatar di GenghisKhan
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    Re: Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

    Bioparco

  13. #13
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    Re: Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

    tutte le serie tv ed i film sugli zombies iniziano così.

  14. #14
    macs
    Guest

    Re: Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

    Comunque una cosa del genere la facevano già per il deficit di adenosina deaminasi, se non sbaglio.Un vettore virale con il gene modificato, poi si accorsero che il virione utilizzato oltre a inserire il gene del plasmide causava modifiche a vari proto oncogeni che aumentavano di moltissimo il rischio del cancro, tutti i bambini trattati praticamente svilupparono cancro ora si usa un'altro vettore

  15. #15
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    Re: Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

    Da riuppare tra tre mesi
    Se funzionerà...

  16. #16
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    Re: Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

    Citazione Originariamente Scritto da Rot Teufel Visualizza Messaggio
    Da riuppare tra tre mesi
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    Fra tre mesi...

  17. #17
    Esorcista L'avatar di Don Zauker
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    Re: Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

    In B4 Umbrella Corp.

  18. #18
    Senior Member L'avatar di tigerwoods
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    Re: Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

    ma queste crisp le fa la san carlo? le trovo al carrefour?

  19. #19
    ¯\_(ツ)_/¯ L'avatar di ZTL
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    Re: Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

    Marò il Crispy McBacon
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    ti stai già sborrando in mano e ti prepari con gli esercizi di apnea per uralre "VE L'AVEVO DETTOOOOO HAHAHAHAAH" mentre l'onda d'urto ti strappa le carni dalle ossa?

  20. #20
    Filastrocchiere di STOCAZ L'avatar di Skywolf
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    Re: Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

    Citazione Originariamente Scritto da ZTL Visualizza Messaggio
    Marò il Crispy McBacon

    :'(


    Aridateceli :'(

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