Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

http://www.ansa.it/canale_saluteeben...01bd1050b.html


Tentativo di modificare i geni direttamente all'interno del corpo, solo fra tre mesi si conoscerà il risultato


Scienziati americani hanno reso noto di avere provato per la prima volta a modificare i geni di una persona direttamente all'interno del suo corpo per cambiarne il Dna in modo permanente con l'obiettivo di curare una malattia.** *L'esperimento é stato realizzato lunedì ad Oakland (California) su Brian Madeux, un 44/enne affetto da una rara malattia metabolica. Si saprà solo fra 3 mesi se il trattamento é riuscito o meno. La tecnica verrà testata per anche altre malattie, inclusa l'emofilia.

La tecnica usata in California è diversa dalla Crispr, il cosiddetto "taglia e incolla" del Dna introdotto di recente. Su Madeux è stato sperimentato un sistema chiamato "nucleasi delle dita di zinco", forbici molecolari che cercano e tagliano uno specifico pezzo di Dna.

Le istruzioni per intervenire sul Dna sono poste in un virus che viene alterato per non causare infezioni e per portare le informazioni dentro le cellule. Miliardi di copie di questo vengono iniettate in vena. Il virus viaggia fino al fegato, dove le cellule usano le istruzioni per costruire le "dita di zinco" e preparare il gene correttivo. Le dita tagliano il Dna, permettendo al nuovo gene di inserirsi. Questo poi fa sì che la cellula produca l'enzima che manca al paziente.

Solo l'1% delle cellule del fegato devono essere corrette per trattare con successo la malattia, ha detto il capo dell'equipe che cura Madeux, il dottor Paul Harmatz dell'ospedale di Oakland. "Voglio assumermi questo rischio - ha detto il paziente, che viene da Phoenix in Arizona - Spero che aiuterà me e altre persone". La sindrome di Hunter colpisce meno di 10.000 persone al mondo. La maggior parte dei malati muoiono giovani. Chi ne soffre manca di un gene che produce un enzima che scinde alcuni carboidrati. I malati vanno incontro a frequenti raffreddori e otiti, paresi facciali, perdita di udito, problemi cardiaci, respiratori e dell'apparato digerente, patologie alla pelle e agli occhi, problemi alle ossa e alle articolazioni, disturbi al cervello.

Finora è stato modificato in laboratorio il Dna di singole cellule, che sono poi state iniettate nei pazienti. Ma queste tecniche possono essere usate solo per poche malattie, a volte sono di breve durata o non permettono di inserire il gene nel punto voluto. Se questa nuova tecnica funziona, sarà come mandare dentro il corpo un micro-chirurgo che inserisca il gene esattamente dove deve andare.

se funziona spalanca un portone

Seguo e con molto interesse

Terapia genica in vivo? Avranno fatto i loro calcoli ma cosa succede quando le cellule ingegnerizzate muoiono? Si rifà tutto daccapo ? :asd:

Bioparco

tutte le serie tv ed i film sugli zombies iniziano così.

Comunque una cosa del genere la facevano già per il deficit di adenosina deaminasi, se non sbaglio.Un vettore virale con il gene modificato, poi si accorsero che il virione utilizzato oltre a inserire il gene del plasmide causava modifiche a vari proto oncogeni che aumentavano di moltissimo il rischio del cancro, tutti i bambini trattati praticamente svilupparono cancro :bua: ora si usa un'altro vettore

Da riuppare tra tre mesi :pippotto:
Se funzionerà... :pippotto:

Citazione:

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Originariamente Scritto da macs

Terapia genica in vivo? Avranno fatto i loro calcoli ma cosa succede quando le cellule ingegnerizzate muoiono? Si rifà tutto daccapo ? :asd:

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E' una malattia rarissima. Immagino stara' morendo per i fatti suoi. Cmq avranno fatto i test preliminari sugli animali. Poi la nuova versione di crisp e' molto precisa non ci dovrebbero essere problemi. Sara' interessante vedere che succede.

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Originariamente Scritto da macs

Comunque una cosa del genere la facevano già per il deficit di adenosina deaminasi, se non sbaglio.Un vettore virale con il gene modificato, poi si accorsero che il virione utilizzato oltre a inserire il gene del plasmide causava modifiche a vari proto oncogeni che aumentavano di moltissimo il rischio del cancro, tutti i bambini trattati praticamente svilupparono cancro :bua: ora si usa un'altro vettore

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VAbbe crisp e' su un altro pianeta proprio rispetto ai vettori virali. Ha ppunto superato tutti i problemi di inserzioni di dna nelle regioni non target.

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Originariamente Scritto da macs

Terapia genica in vivo? Avranno fatto i loro calcoli ma cosa succede quando le cellule ingegnerizzate muoiono? Si rifà tutto daccapo ? :asd:

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in teoria "sono le stesse ma diverse", quindi il ciclo di vita dovrebbe essere il medesimo e vengono riciclate come prima

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Originariamente Scritto da wesgard

E' una malattia rarissima. Immagino stara' morendo per i fatti suoi. Cmq avranno fatto i test preliminari sugli animali. Poi la nuova versione di crisp e' molto precisa non ci dovrebbero essere problemi. Sara' interessante vedere che succede.

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c'è scritto che non usano crisp

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Originariamente Scritto da wesgard

E' una malattia rarissima. Immagino stara' morendo per i fatti suoi. Cmq avranno fatto i test preliminari sugli animali. Poi la nuova versione di crisp e' molto precisa non ci dovrebbero essere problemi. Sara' interessante vedere che succede.

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VAbbe crisp e' su un altro pianeta proprio rispetto ai vettori virali. Ha ppunto superato tutti i problemi di inserzioni di dna nelle regioni non target.

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avevo letto anno scorso che crispr aveva vari problemi che riguardavano introduzione di numerose mutazioni casuali nel genoma. Non ho mai approfondito poi, ma era vero e hanno risolto o era una cagata? :uhm:

In B4 Umbrella Corp.

ma queste crisp le fa la san carlo? le trovo al carrefour?

Sono gia pronto.

http://leganerd.com/wp-content/uploa...ERD_034966.jpg

Il mio microonde del 1997 aveva già la funzione crisp, GOMBLODDOH!!1!!11!!1!!!!

https://nerdist.com/wp-content/uploa...ed-970x545.jpg

Usano la zinc finger nuclease

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Originariamente Scritto da lezard valeth

Sono gia pronto.

http://leganerd.com/wp-content/uploa...ERD_034966.jpg

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Bello. Va bene anche per i sabbianegri?

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Originariamente Scritto da Kronos The Mad

Tentativo di modificare i geni direttamente all'interno del corpo, solo fra tre mesi si conoscerà il risultato

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in B4

https://vignette.wikia.nocookie.net/...20110204015102

3 mesi.
Bon aggiungetelo al totomorti di gennaio.