Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

[ZTL]

Marò il Crispy McBacon

[Valido e non in uso]

avevo letto anno scorso che crispr aveva vari problemi che riguardavano introduzione di numerose mutazioni casuali nel genoma. Non ho mai approfondito poi, ma era vero e hanno risolto o era una cagata?

La ZFN per il gene editing e' come cancellare la lavagna guidando un camion attraverso il muro. Se lo stanno usando probabilmente e' perche' non c'e' tempo per metodi piu' specifici, e il paziente sono gia' fortunati ad averlo con il consenso.

Riguardo gli Off Target Effects, a livello software e' una cazzata predirli (basta la similiarita' di sequenza per le guide CRISPR), ma a livello sperimentale manca solo una Nature Communications di San Gennaro. Per la ricerca, e per il gene editing pre-clinico, fintanto che il fenotipo osservabile non desta sospetti ci si da' una pacca sulla spalla e bon.
Ma per le applicazioni cliniche, gli off target effects sono un palo nel culo che richiedera' DECENNI di sperimentazioni, a partire dal futuro, inevitabile clinical trial.

Esempio (non e' la stessa cosa, ma da' un 'idea dei tempi):

[Baddo]

Terapia genica in vivo? Avranno fatto i loro calcoli ma cosa succede quando le cellule ingegnerizzate muoiono? Si rifà tutto daccapo ?

Mmmmaaaaaaaaa la mitosi cellulare non crea copie di cellule? Non credo che le vadano a modificare una per una... Nel buttano un tot e poi si aspetta che sisostiruiscano... Boh.

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[macs]

La ZFN per il gene editing e' come cancellare la lavagna guidando un camion attraverso il muro. Se lo stanno usando probabilmente e' perche' non c'e' tempo per metodi piu' specifici, e il paziente sono gia' fortunati ad averlo con il consenso.

Riguardo gli Off Target Effects, a livello software e' una cazzata predirli (basta la similiarita' di sequenza per le guide CRISPR), ma a livello sperimentale manca solo una Nature Communications di San Gennaro. Per la ricerca, e per il gene editing pre-clinico, fintanto che il fenotipo osservabile non desta sospetti ci si da' una pacca sulla spalla e bon.
Ma per le applicazioni cliniche, gli off target effects sono un palo nel culo che richiedera' DECENNI di sperimentazioni, a partire dal futuro, inevitabile clinical trial.

Esempio (non e' la stessa cosa, ma da' un 'idea dei tempi):

Capito, è un dito in culo tipo quando cerchi di fare approvare un farmaco con sperimentazione pre-clinica,fase clinica e farmacovigilanza, ci vogliono più di 10 anni

Mmmmaaaaaaaaa la mitosi cellulare non crea copie di cellule? Non credo che le vadano a modificare una per una... Nel buttano un tot e poi si aspetta che sisostiruiscano... Boh.

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Sì ma le cellule che si sono specializzate, che sono quelle bersaglio, ormai non si replicano più... le uniche cellule che vanno in mitosi sono le staminali

[Valido e non in uso]

Sì ma le cellule che si sono specializzate, che sono quelle bersaglio, ormai non si replicano più... le uniche cellule che vanno in mitosi sono le staminali

Stai facendo confusione tra replicazione e differenziamento.
Scilipoti > Di Maio e' replicazione.
Bossi > Salvini e' differenziamento.

[macs]

Veramente da quello che mi ricordo di biologia generale, le cellule ormai differenziate hanno perso gran parte della capacità di replicarsi e quindi andare in mitosi, però potrei ricordarmi male

[Valido e non in uso]

Veramente da quello che mi ricordo di biologia generale, le cellule ormai differenziate hanno perso gran parte della capacità di replicarsi e quindi andare in mitosi, però potrei ricordarmi male

https://biology.stackexchange.com/qu...sion-in-humans

[macs]

i tizi nel link contano cellule che derivano tutte da precursori, tipo gli eritrociti derivano tutti dal progenitore mieloide mica da altri eritrociti

[Valido e non in uso]

i tizi nel link contano cellule che derivano tutte da precursori, tipo gli eritrociti derivano tutti dal progenitore mieloide mica da altri eritrociti

bene, visto che sei laureato in biologia molecolare posta qualcosa tu invece di cacare il cazzo

[macs]

Vabè direi che il discorso è chiuso

[von right]

Io mi son segnato la data, tra tre mesi vediamo.

[Skywolf]

Marò il Crispy McBacon

:'(


Aridateceli :'(

[ND]

Anche il MAc pita e il 280 grammi: dopo ogni lauto pasto dovevo sguarare come un dio romano, ma ne valeva la pena.
Ah, topic interessante cmq


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[von right]

Aggiornamento a 3 mesi: sembra funzionare, al momento non hanno riscontrato effetti collaterali e preceduto con un secondo paziente.

https://www.japantimes.co.jp/news/20...far-first-one/

https://www.avvenire.it/attualita/pa...i-due-pazienti

[Kronos The Mad]

Pazzesco

Evviva! Speriamo bene

[Ciome]

io leggo gli articoli e l'unica cosa tangibile che leggo sul paziente zero è che ha avuto sintomi vari che gli sono passati e il suo fegato non rigetta la cura. in base a cosa abbiano capito che sta guarendo da una rarissima malattia non è dato sapere...cioè, praticamente, han detto che la cura non l'ha ammazzato.

[1/Zero]

io leggo gli articoli e l'unica cosa tangibile che leggo sul paziente zero è che ha avuto sintomi vari che gli sono passati e il suo fegato non rigetta la cura. in base a cosa abbiano capito che sta guarendo da una rarissima malattia non è dato sapere...cioè, praticamente, han detto che la cura non l'ha ammazzato.

confermo, mi sento benissimo

[manuè]

confermo, mi sento benissimo

in B4...

[von right]

Non trovo nuove notizie...qualcuno ha più fortuna di me?

[cartina]

Non trovo nuove notizie...qualcuno ha più fortuna di me?

eh niente

qualcuno ha dato l'allarme e il laboratorio si è chiuso automaticamente