Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

http://www.ansa.it/canale_saluteeben...01bd1050b.html


Tentativo di modificare i geni direttamente all'interno del corpo, solo fra tre mesi si conoscerà il risultato


Scienziati americani hanno reso noto di avere provato per la prima volta a modificare i geni di una persona direttamente all'interno del suo corpo per cambiarne il Dna in modo permanente con l'obiettivo di curare una malattia.** *L'esperimento é stato realizzato lunedì ad Oakland (California) su Brian Madeux, un 44/enne affetto da una rara malattia metabolica. Si saprà solo fra 3 mesi se il trattamento é riuscito o meno. La tecnica verrà testata per anche altre malattie, inclusa l'emofilia.

La tecnica usata in California è diversa dalla Crispr, il cosiddetto "taglia e incolla" del Dna introdotto di recente. Su Madeux è stato sperimentato un sistema chiamato "nucleasi delle dita di zinco", forbici molecolari che cercano e tagliano uno specifico pezzo di Dna.

Le istruzioni per intervenire sul Dna sono poste in un virus che viene alterato per non causare infezioni e per portare le informazioni dentro le cellule. Miliardi di copie di questo vengono iniettate in vena. Il virus viaggia fino al fegato, dove le cellule usano le istruzioni per costruire le "dita di zinco" e preparare il gene correttivo. Le dita tagliano il Dna, permettendo al nuovo gene di inserirsi. Questo poi fa sì che la cellula produca l'enzima che manca al paziente.

Solo l'1% delle cellule del fegato devono essere corrette per trattare con successo la malattia, ha detto il capo dell'equipe che cura Madeux, il dottor Paul Harmatz dell'ospedale di Oakland. "Voglio assumermi questo rischio - ha detto il paziente, che viene da Phoenix in Arizona - Spero che aiuterà me e altre persone". La sindrome di Hunter colpisce meno di 10.000 persone al mondo. La maggior parte dei malati muoiono giovani. Chi ne soffre manca di un gene che produce un enzima che scinde alcuni carboidrati. I malati vanno incontro a frequenti raffreddori e otiti, paresi facciali, perdita di udito, problemi cardiaci, respiratori e dell'apparato digerente, patologie alla pelle e agli occhi, problemi alle ossa e alle articolazioni, disturbi al cervello.

Finora è stato modificato in laboratorio il Dna di singole cellule, che sono poi state iniettate nei pazienti. Ma queste tecniche possono essere usate solo per poche malattie, a volte sono di breve durata o non permettono di inserire il gene nel punto voluto. Se questa nuova tecnica funziona, sarà come mandare dentro il corpo un micro-chirurgo che inserisca il gene esattamente dove deve andare.

se funziona spalanca un portone

Seguo e con molto interesse

Terapia genica in vivo? Avranno fatto i loro calcoli ma cosa succede quando le cellule ingegnerizzate muoiono? Si rifà tutto daccapo ? :asd:

Bioparco

tutte le serie tv ed i film sugli zombies iniziano così.

Comunque una cosa del genere la facevano già per il deficit di adenosina deaminasi, se non sbaglio.Un vettore virale con il gene modificato, poi si accorsero che il virione utilizzato oltre a inserire il gene del plasmide causava modifiche a vari proto oncogeni che aumentavano di moltissimo il rischio del cancro, tutti i bambini trattati praticamente svilupparono cancro :bua: ora si usa un'altro vettore

Da riuppare tra tre mesi :pippotto:
Se funzionerà... :pippotto:

Citazione:

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Originariamente Scritto da macs

Terapia genica in vivo? Avranno fatto i loro calcoli ma cosa succede quando le cellule ingegnerizzate muoiono? Si rifà tutto daccapo ? :asd:

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E' una malattia rarissima. Immagino stara' morendo per i fatti suoi. Cmq avranno fatto i test preliminari sugli animali. Poi la nuova versione di crisp e' molto precisa non ci dovrebbero essere problemi. Sara' interessante vedere che succede.

- - - Aggiornato - - -

Citazione:

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Originariamente Scritto da macs

Comunque una cosa del genere la facevano già per il deficit di adenosina deaminasi, se non sbaglio.Un vettore virale con il gene modificato, poi si accorsero che il virione utilizzato oltre a inserire il gene del plasmide causava modifiche a vari proto oncogeni che aumentavano di moltissimo il rischio del cancro, tutti i bambini trattati praticamente svilupparono cancro :bua: ora si usa un'altro vettore

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VAbbe crisp e' su un altro pianeta proprio rispetto ai vettori virali. Ha ppunto superato tutti i problemi di inserzioni di dna nelle regioni non target.

Citazione:

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Originariamente Scritto da macs

Terapia genica in vivo? Avranno fatto i loro calcoli ma cosa succede quando le cellule ingegnerizzate muoiono? Si rifà tutto daccapo ? :asd:

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in teoria "sono le stesse ma diverse", quindi il ciclo di vita dovrebbe essere il medesimo e vengono riciclate come prima

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Citazione:

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Originariamente Scritto da wesgard

E' una malattia rarissima. Immagino stara' morendo per i fatti suoi. Cmq avranno fatto i test preliminari sugli animali. Poi la nuova versione di crisp e' molto precisa non ci dovrebbero essere problemi. Sara' interessante vedere che succede.

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c'è scritto che non usano crisp

Citazione:

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Originariamente Scritto da wesgard

E' una malattia rarissima. Immagino stara' morendo per i fatti suoi. Cmq avranno fatto i test preliminari sugli animali. Poi la nuova versione di crisp e' molto precisa non ci dovrebbero essere problemi. Sara' interessante vedere che succede.

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VAbbe crisp e' su un altro pianeta proprio rispetto ai vettori virali. Ha ppunto superato tutti i problemi di inserzioni di dna nelle regioni non target.

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avevo letto anno scorso che crispr aveva vari problemi che riguardavano introduzione di numerose mutazioni casuali nel genoma. Non ho mai approfondito poi, ma era vero e hanno risolto o era una cagata? :uhm:

In B4 Umbrella Corp.

ma queste crisp le fa la san carlo? le trovo al carrefour?

Sono gia pronto.

http://leganerd.com/wp-content/uploa...ERD_034966.jpg

Il mio microonde del 1997 aveva già la funzione crisp, GOMBLODDOH!!1!!11!!1!!!!

https://nerdist.com/wp-content/uploa...ed-970x545.jpg

Usano la zinc finger nuclease

Citazione:

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Originariamente Scritto da lezard valeth

Sono gia pronto.

http://leganerd.com/wp-content/uploa...ERD_034966.jpg

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Bello. Va bene anche per i sabbianegri?

Citazione:

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Originariamente Scritto da Kronos The Mad

Tentativo di modificare i geni direttamente all'interno del corpo, solo fra tre mesi si conoscerà il risultato

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in B4

https://vignette.wikia.nocookie.net/...20110204015102

3 mesi.
Bon aggiungetelo al totomorti di gennaio.

Marò il Crispy McBacon

Citazione:

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Originariamente Scritto da macs

avevo letto anno scorso che crispr aveva vari problemi che riguardavano introduzione di numerose mutazioni casuali nel genoma. Non ho mai approfondito poi, ma era vero e hanno risolto o era una cagata? :uhm:

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La ZFN per il gene editing e' come cancellare la lavagna guidando un camion attraverso il muro. Se lo stanno usando probabilmente e' perche' non c'e' tempo per metodi piu' specifici, e il paziente sono gia' fortunati ad averlo con il consenso.

Riguardo gli Off Target Effects, a livello software e' una cazzata predirli (basta la similiarita' di sequenza per le guide CRISPR), ma a livello sperimentale manca solo una Nature Communications di San Gennaro. Per la ricerca, e per il gene editing pre-clinico, fintanto che il fenotipo osservabile non desta sospetti ci si da' una pacca sulla spalla e bon.
Ma per le applicazioni cliniche, gli off target effects sono un palo nel culo che richiedera' DECENNI di sperimentazioni, a partire dal futuro, inevitabile clinical trial.

Esempio (non e' la stessa cosa, ma da' un 'idea dei tempi):

https://i.imgur.com/CidzhD0.jpg

Citazione:

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Originariamente Scritto da macs

Terapia genica in vivo? Avranno fatto i loro calcoli ma cosa succede quando le cellule ingegnerizzate muoiono? Si rifà tutto daccapo ? :asd:

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Mmmmaaaaaaaaa la mitosi cellulare non crea copie di cellule? Non credo che le vadano a modificare una per una... Nel buttano un tot e poi si aspetta che sisostiruiscano... Boh.

Inviato dal mio ASUS_Z00ED utilizzando Tapatalk

Citazione:

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Originariamente Scritto da Valido e non in uso

La ZFN per il gene editing e' come cancellare la lavagna guidando un camion attraverso il muro. Se lo stanno usando probabilmente e' perche' non c'e' tempo per metodi piu' specifici, e il paziente sono gia' fortunati ad averlo con il consenso.

Riguardo gli Off Target Effects, a livello software e' una cazzata predirli (basta la similiarita' di sequenza per le guide CRISPR), ma a livello sperimentale manca solo una Nature Communications di San Gennaro. Per la ricerca, e per il gene editing pre-clinico, fintanto che il fenotipo osservabile non desta sospetti ci si da' una pacca sulla spalla e bon.
Ma per le applicazioni cliniche, gli off target effects sono un palo nel culo che richiedera' DECENNI di sperimentazioni, a partire dal futuro, inevitabile clinical trial.

Esempio (non e' la stessa cosa, ma da' un 'idea dei tempi):

https://i.imgur.com/CidzhD0.jpg

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Capito, è un dito in culo tipo quando cerchi di fare approvare un farmaco con sperimentazione pre-clinica,fase clinica e farmacovigilanza, ci vogliono più di 10 anni :bua:

Citazione:

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Originariamente Scritto da Baddo

Mmmmaaaaaaaaa la mitosi cellulare non crea copie di cellule? Non credo che le vadano a modificare una per una... Nel buttano un tot e poi si aspetta che sisostiruiscano... Boh.

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Sì ma le cellule che si sono specializzate, che sono quelle bersaglio, ormai non si replicano più... le uniche cellule che vanno in mitosi sono le staminali :sisi:

Citazione:

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Originariamente Scritto da macs

Sì ma le cellule che si sono specializzate, che sono quelle bersaglio, ormai non si replicano più... le uniche cellule che vanno in mitosi sono le staminali :sisi:

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Stai facendo confusione tra replicazione e differenziamento.
Scilipoti > Di Maio e' replicazione.
Bossi > Salvini e' differenziamento.

Veramente da quello che mi ricordo di biologia generale, le cellule ormai differenziate hanno perso gran parte della capacità di replicarsi e quindi andare in mitosi, però potrei ricordarmi male :uhm:

Citazione:

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Originariamente Scritto da macs

Veramente da quello che mi ricordo di biologia generale, le cellule ormai differenziate hanno perso gran parte della capacità di replicarsi e quindi andare in mitosi, però potrei ricordarmi male :uhm:

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https://biology.stackexchange.com/qu...sion-in-humans

i tizi nel link contano cellule che derivano tutte da precursori, tipo gli eritrociti derivano tutti dal progenitore mieloide mica da altri eritrociti :asd:

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Originariamente Scritto da macs

i tizi nel link contano cellule che derivano tutte da precursori, tipo gli eritrociti derivano tutti dal progenitore mieloide mica da altri eritrociti :asd:

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bene, visto che sei laureato in biologia molecolare posta qualcosa tu invece di cacare il cazzo

Vabè direi che il discorso è chiuso

Io mi son segnato la data, tra tre mesi vediamo.

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Originariamente Scritto da ZTL

Marò il Crispy McBacon

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:'(


Aridateceli :'(

Anche il MAc pita e il 280 grammi: dopo ogni lauto pasto dovevo sguarare come un dio romano, ma ne valeva la pena.
Ah, topic interessante cmq


Inviato dal mio iPhone utilizzando Tapatalk

Aggiornamento a 3 mesi: sembra funzionare, al momento non hanno riscontrato effetti collaterali e preceduto con un secondo paziente.

https://www.japantimes.co.jp/news/20...far-first-one/

https://www.avvenire.it/attualita/pa...i-due-pazienti

Pazzesco :pippotto:

Evviva! Speriamo bene

io leggo gli articoli e l'unica cosa tangibile che leggo sul paziente zero è che ha avuto sintomi vari che gli sono passati e il suo fegato non rigetta la cura. in base a cosa abbiano capito che sta guarendo da una rarissima malattia non è dato sapere...cioè, praticamente, han detto che la cura non l'ha ammazzato.

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Originariamente Scritto da Ciome

io leggo gli articoli e l'unica cosa tangibile che leggo sul paziente zero è che ha avuto sintomi vari che gli sono passati e il suo fegato non rigetta la cura. in base a cosa abbiano capito che sta guarendo da una rarissima malattia non è dato sapere...cioè, praticamente, han detto che la cura non l'ha ammazzato.

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confermo, mi sento benissimo

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Originariamente Scritto da 1/Zero

confermo, mi sento benissimo

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in B4...

https://vignette.wikia.nocookie.net/...20120222161036

Non trovo nuove notizie...qualcuno ha più fortuna di me?

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Originariamente Scritto da von right

Non trovo nuove notizie...qualcuno ha più fortuna di me?

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eh niente

qualcuno ha dato l'allarme e il laboratorio si è chiuso automaticamente