Prove di modifica del DNA in paziente vivo per contrastare malattia

[macs]

La ZFN per il gene editing e' come cancellare la lavagna guidando un camion attraverso il muro. Se lo stanno usando probabilmente e' perche' non c'e' tempo per metodi piu' specifici, e il paziente sono gia' fortunati ad averlo con il consenso.

Riguardo gli Off Target Effects, a livello software e' una cazzata predirli (basta la similiarita' di sequenza per le guide CRISPR), ma a livello sperimentale manca solo una Nature Communications di San Gennaro. Per la ricerca, e per il gene editing pre-clinico, fintanto che il fenotipo osservabile non desta sospetti ci si da' una pacca sulla spalla e bon.
Ma per le applicazioni cliniche, gli off target effects sono un palo nel culo che richiedera' DECENNI di sperimentazioni, a partire dal futuro, inevitabile clinical trial.

Esempio (non e' la stessa cosa, ma da' un 'idea dei tempi):

Capito, è un dito in culo tipo quando cerchi di fare approvare un farmaco con sperimentazione pre-clinica,fase clinica e farmacovigilanza, ci vogliono più di 10 anni

Mmmmaaaaaaaaa la mitosi cellulare non crea copie di cellule? Non credo che le vadano a modificare una per una... Nel buttano un tot e poi si aspetta che sisostiruiscano... Boh.

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Sì ma le cellule che si sono specializzate, che sono quelle bersaglio, ormai non si replicano più... le uniche cellule che vanno in mitosi sono le staminali

[Valido e non in uso]

Sì ma le cellule che si sono specializzate, che sono quelle bersaglio, ormai non si replicano più... le uniche cellule che vanno in mitosi sono le staminali

Stai facendo confusione tra replicazione e differenziamento.
Scilipoti > Di Maio e' replicazione.
Bossi > Salvini e' differenziamento.